Quel parcours transversal pour un patient recevant une thérapie génique ?
RICHARD Sandrine ; DORBON Christelle
mars-avril 2024
337
p. 45-47
HEMATOLOGIE ; IMMUNOLOGIE ; GREFFE ; CELLULE SOUCHE ; THERAPIE GENIQUE ; MALADIE DEGENERATIVE ; MALADIE RARE ; ENFANT
170259
HEPN Campus
Le service d'hématologie-immunologie de l'hôpital Robert-Debré, dirigé par le Pr Jean-Hugues Dalle, est le premier service en France de prise en soins des patients recevant des greffes de cellules souches hématopoïétiques pédiatriques. Depuis 2018, c'est un acteur majeur du développement des traitements innovants, comme la thérapie génique. À ce jour, il s'agit de la seule unité de soins du pays qui propose ce traitement pour stopper la progression neurodégénérative de deux maladies génétiques, en collaboration avec le service de neuropédiatrie de l'hôpital du Kremlin-Bicêtre dirigé par le Pr Kumaran Deiva et dans le cadre du centre de référence pour les maladies rares des leucodystrophies (Dr Caroline Sevin, Dr Élise Yazbeck). C'est une prise en soins complexe qui demande à l'ensemble des acteurs (parents-enfants-soignants) une coopération.
N° volume : 45
Thème : PEDIATRIE
Date encodage : 30/04/2024